นักวิจัยพบว่าเด็กและผู้ใหญ่ 27 คนจาก 30 คนที่เป็นมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิดเฉียบพลันในระยะลุกลามได้รับการให้อภัยอย่างเต็มรูปแบบหลังจากได้รับเซลล์ทางภูมิคุ้มกันรุ่นที่ดัดแปลงพันธุกรรม
ดร. สเตฟานกรัปป์นักวิจัยอาวุโสแห่งโรงพยาบาลเด็กแห่งฟิลาเดลเฟียและมหาวิทยาลัยเพนซิลเวเนียกล่าวว่า“ ผู้ป่วยเก้าสิบเปอร์เซ็นต์ที่ไม่มีทางเลือก
อย่างไรก็ตามผู้ป่วยเจ็ดคนที่เข้าสู่การให้อภัยในที่สุดก็มีอาการกำเริบตามการศึกษา
การค้นพบนี้ตีพิมพ์ในวันที่ 16 ต.ค. ในวารสารการแพทย์ของนิวอิงแลนด์ยืนยันว่ามีงานวิจัยขนาดเล็กแนะนำ: การบำบัดรักษามีความหวังสำหรับผู้ที่ได้รับการรักษาแบบมาตรฐาน
แต่ในขณะที่การศึกษาที่ผ่านมามุ่งเน้นไปที่ผู้ใหญ่การศึกษานี้รวมถึงเด็กส่วนใหญ่
“ มันแสดงให้เห็นว่าการรักษาสามารถทำงานได้ดีในเด็กที่มี ALL และเป็นเรื่องที่ดีมากที่จะได้เห็น” ดร. มิเชลซาดาเลนนักวิจัยจากศูนย์มะเร็ง Memorial-Sloan Kettering ในนิวยอร์กซิตี้กล่าว
แต่ทั้ง Grupp และ Sadelain กล่าวว่าการศึกษาต่อเนื่องจะต้องชี้แจงบทบาทของการบำบัดในการรักษาทั้งหมด
ทั้งหมดเป็นมะเร็งของเลือดและไขกระดูกที่ดำเนินไปอย่างรวดเร็ว มันพบได้ทั่วไปในเด็กมากกว่าผู้ใหญ่ แต่ในขณะที่เด็กมักรักษาด้วยเคมีบำบัดผู้ใหญ่ก็มีทัศนะที่ไม่ดี Sadelain กล่าว
ในสหรัฐอเมริกาจะมีผู้ป่วยราว 6,000 คนที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรคนี้ตลอดปีและอีกกว่า 1,400 คนจะเสียชีวิต ผู้ใหญ่จะคิดเป็น 80 เปอร์เซ็นต์ของการเสียชีวิตเหล่านั้นตาม ACS
การรักษามาตรฐานครั้งแรกสำหรับ ALL คือการใช้ยาเคมีบำบัดสามรอบและสำหรับผู้ป่วยจำนวนมากที่สามารถเอาชนะมะเร็งได้ น่าเสียดายที่โรคกลับมาบ่อยครั้ง ณ จุดนั้น Sadelain อธิบายความหวังเดียวสำหรับการอยู่รอดในระยะยาวคือการได้รับเคมีบำบัดอีกรอบซึ่งจะช่วยกำจัดมะเร็งตามด้วยการปลูกถ่ายสเต็มเซลล์
แต่เมื่อมะเร็งเกิดขึ้นอีกก็มีแนวโน้มที่จะดื้อต่อยาเคมีบำบัดหลายชนิด นักวิจัยกล่าวว่าการรักษาแบบใหม่นี้ใช้วิธีการที่แตกต่างกันอย่างสิ้นเชิง – เกณฑ์ระบบภูมิคุ้มกันเพื่อกำหนดเป้าหมายโปรตีนเฉพาะในเซลล์ทั้งหมด
แพทย์นำระบบภูมิคุ้มกัน T เซลล์จากเลือดของผู้ป่วย จากนั้นพวกมันจะทำการออกแบบพันธุกรรมให้พวกมันเรียกว่าตัวรับแอนติเจน chimeric ซึ่งทำให้เซลล์ T สามารถรับรู้และทำลายเซลล์ทั้งหมดได้ เซลล์ที่ถูกปรับเปลี่ยนจะถูกฉีดกลับเข้าไปในเลือดของผู้ป่วย นักวิจัยขนานนามเซลล์ที่ชื่อว่า “นักล่า”
จากผู้ป่วย 30 รายที่ได้รับการรักษาในการศึกษาปัจจุบันมีผู้ป่วย 27 รายที่ได้รับการให้อภัยอย่างสมบูรณ์ – หมายความว่าพวกเขาไม่มีมะเร็งที่ตรวจพบได้อีกต่อไป กลุ่มส่วนใหญ่ได้รับการติดตามอย่างน้อยหกเดือนและเป็นเวลาสองปีนักวิจัยกล่าว ในช่วงเวลานั้นมี 19 คนที่ยังอยู่ในระหว่างการให้อภัยในขณะที่อีกเจ็ดคนเสียชีวิตหลังจากมะเร็งของพวกเขากำเริบหรือก้าวหน้า
คำถามสำคัญในตอนนี้ Grupp กล่าวว่าการรักษาด้วยเซลล์เพียงอย่างเดียวสามารถรักษาผู้ป่วยทั้งหมดได้หรือไม่
Sadelain ตกลง ตอนนี้เขากล่าวว่าหากการรักษาด้วยเซลล์นำไปสู่การให้อภัยอย่างเต็มรูปแบบผู้ป่วยมักจะได้รับการปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิด – เนื่องจากการปลูกถ่ายเป็นที่รู้จักกันเพื่อเพิ่มอัตราการอยู่รอดในระยะยาวของผู้คน
แต่ผู้ป่วยบางรายอาจไม่ต้องการการปลูกถ่ายหรือไม่สามารถทำได้ – เนื่องจากเงื่อนไขทางการแพทย์อื่น ๆ เช่น ดังนั้น Sadelain กล่าวว่าจำเป็นอย่างยิ่งที่จะต้องติดตามผู้ป่วยเหล่านั้นเมื่อเวลาผ่านไปเพื่อดูว่าการบำบัดด้วยเซลล์ของพวกเขาเพียงพอที่จะป้องกันการกำเริบหรือไม่
ในการศึกษาปัจจุบันผู้ป่วย 15 รายที่ได้รับการรักษาอย่างต่อเนื่องไม่ได้รับการรักษาต่อไป
กลุ่ม Grupp เรียกว่าสัญญาณที่ “ให้กำลังใจ” ว่าการบำบัดด้วยเซลล์อาจเป็นการรักษาแบบสแตนด์อโลน “ แต่เรายังไม่ได้มี” เขาเน้น
ในด้านความปลอดภัย Grupp กล่าวว่าความเสี่ยงระยะสั้นที่สำคัญคือกลุ่มอาการปลดปล่อยไซโตไคน์ซึ่งเป็นสาเหตุของอาการรวมถึงไข้ถาวรความดันโลหิตลดลงและหายใจลำบาก ผู้ป่วยทั้งหมดในการทดลองในปัจจุบันมีอาการหลั่งไซโตไคน์เร็ว ๆ นี้หลังการรักษาตามการศึกษา อย่างไรก็ตามไม่มีใครเสียชีวิตจากการบำบัดนี้
“ผู้ป่วยสามารถป่วยหนักได้” Grupp กล่าว “แต่มันเป็นผลข้างเคียงที่จัดการได้”
ในเดือนกรกฎาคมสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้ให้การบำบัดด้วยเซลล์เพื่อกำหนด “การบำบัดขั้นสูง” สำหรับการรักษาขั้นสูงทั้งหมด – ซึ่งสามารถเพิ่มความเร็วในการรักษาผ่านกระบวนการตรวจสอบตามกฎระเบียบมาตรฐาน
บริษัท ยา Novartis ซึ่งให้ทุนการศึกษานี้บางส่วนได้อนุญาตเทคโนโลยีเฉพาะที่ใช้ในการศึกษาปัจจุบันและกำลังทำการทดลองที่ใหญ่กว่าในโรงพยาบาลหลายแห่งในสหรัฐอเมริกา Grupp และผู้ร่วมวิจัยของเขาบางคนเป็นผู้ประดิษฐ์เทคโนโลยีและยืนหยัดเพื่อผลประโยชน์ทางการเงิน
Sadelain เป็นผู้ก่อตั้ง Juno Therapeutics ซึ่งย้ายการรักษาด้วยเซลล์ไปสู่การทดลองที่ใหญ่ขึ้นการรักษานี้ยัง จำกัด อยู่ที่การวิจัย แต่ Grupp กล่าวว่าผู้ป่วยที่มีอาการกำเริบทุกคนสามารถถามแพทย์เกี่ยวกับความเป็นไปได้ในการลงทะเบียนในการทดลอง